摘要:基因编辑难点在于递送。 6月22日报道上海本导基因技术有限公司(以下简称“本导基因”)对外宣布完成
基因编辑难点在于递送。
6月22日报道
上海本导基因技术有限公司(以下简称“本导基因”)对外宣布完成千万级pre-A轮融资,本轮由著名高科技创业投资基金凯旋创投独家投资,所得款项将用于本导基因核心技术平台BDmRNA与BDlenti相关临床管线的推进。
本导基因成立于2018年,是由上海交通大学基因治疗一线科研人员联合药物毒理学专家和工业界专家发起创立的。目前,本导基因形成了项目研发、临床前、CMC到注册申报的完整的核心团队。本导基因600平的标准新药工艺开发中心也即将落成。本导基因的使命是用“最好的递送技术治疗过去无药可治的重大疾病”。公司联合创始人蔡宇伽博士先后就读于山东大学、中科院、瑞典卡洛琳斯卡医学院,并获得丹麦奥胡斯大学基因治疗专业的博士学位。2017年回国在上海交通大学担任教授,积极开展基因治疗的基础研究以及产业化推进。蔡宇伽博士长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研究,致力于让患者真正享受到基因治疗科技进步的成果。
“基因编辑难点在于递送。本导基因的BDmRNA递送专利技术具有国际先进水平,提高了基因编辑用于体内基因治疗的安全性。”本导基因联合创始人蔡宇伽博士表示,“目前,基于该技术的多个管线的临床前研究取得了重要进展,完成了基因编辑治疗病毒性角膜炎(BD111)和黄斑变性(BD121)的动物研究,证明了该技术的有效性和安全性。我们正在有条不紊的推进临床试验所需的毒理安评工作。”
在新冠肺炎的疫情发生后,针对传统减毒或灭活疫苗研发和生产周期长、成功率低、安全风险高的缺点,蔡宇伽博士领衔的交大团队利用核心Virus-like particle (VLP) mRNA递送技术,研发出针对冠状病毒的VLP mRNA候选疫苗,并在世界上首次公布了mRNA疫苗的动物数据,受到东方卫视、牛津大学免疫学会等国内外媒体和学术机构的广泛关注。
凯旋创投合伙人来志刚表示,基因治疗技术未来的发展空间巨大。相比于小分子等传统药物,基因治疗技术应用场景更广,有潜力满足包括多种罕见病在内的巨大的未满足的临床需求。本导基因团队拥有国际领先的技术,尤其是其慢病毒载体和新型mRNA递送两大核心技术平台。本次疫情,团队针对新冠疫苗的快速反应也让我们相信,本导基因可以通过自身的技术创新,拓展基因治疗的适应症范围。
新药开发是一条漫长而艰辛的道路,本轮融资后蔡宇伽博士领衔的团队将继续开发中国智造的基因治疗新药。未来本导基因将继续通过技术创新,拓展基因治疗的适应症范围。
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